Sangele din cordonul ombilical – sursa eficienta de celule stem pentru copiii cu sindromul Hurler

„Sangele din cordonul ombilical a fost propus ca sursa alternativa de celule stem pentru copiii cu sindromul Hurler deoarece s-a dovedit ca acesta poate creste nivelul de alfa L iduronidaza lisosomala, care le permite pacientilor sa traiasca mai mult si cu mai putine complicatii,” a afirmat autorul studiului, Jaap Jan Boelens, MD, PhD, de la University Medical Center din Utrecht.

Sindromul Hurler este o boala rara, mostenita genetic care se manifesta prin imposibilitatea de a descompune lanturile de molecule de zahar, din cauza lipsei producerii unei enzime (alfa L iduronidaza lisosomala). Ca si consecinta, moleculele de zahar ajung sa afecteze organe, inclusiv sistemul nervos si inima.

Copiii care sufera de aceasta boala dezvolta complicatii serioase precum pierderea auzului, oprirea dezvoltarii, sau probleme ale valvelor inimii, probleme care se dezvolta rapid dupa diagnosticare si care pot cauza moartea la o varsta timpurie.

Rezultatele unui studiu clinic realizat pe 258 de pacienti au confirmat ca sangele din cordonul ombilical poate fi o sursa de celule stem alternativa fata de maduva osoasa de la un donator compatibil in tratamentul necesar acestor copii.

Copiii care au primit infuzie de sange din cordonul ombilical au avut in medie niveluri mai crescute de enzime (98%) fata de cei care au primit transplant de celule stem din maduva osoasa (59%).

„Aceste rezultate sunt importante deoarece ofera o dovada puternica a faptului ca sangele din cordonul ombilical poate fi o sursa eficienta de celule stem in cazul unui transplant atunci cand nu exista o sursa compatibila de celule stem disponibila,” a concluzionat Dr. Boelens.

Referinte:

Jaap Jan Boelens et.al “Outcomes of transplantation using various hematopoietic cell sources in children with Hurler’s syndrome after myeloablative conditioning” Blood 2013

http://www.sciencedaily.com/releases/2013/03/130314111818.htm

Lasă un răspuns

Adresa ta de email nu va fi publicată. Câmpurile obligatorii sunt marcate cu *