Celulele stem – următoarea frontieră a terapiilor inovatoare
Transplantul de celule stem hematopoietice (TCSH) a reprezentat unul dintre tratamentele cele mai inovatoare din ultimele decenii, precum și una dintre cele mai importante expresii ale bio-solidarității umane.
Primul transplant de CSH efectuat în 1968 a fost urmat de 47 de ani de continuu progres, evoluție și inovație.
Transplanturile autologe reprezintă 30% din transplanturile efectuate la copii și adolescenți (pacienți sub 18 ani) și peste 55 % din transplanturile efectuate la adulți2.
În prezent sunt înregistrate 198 de studii clinice vizând utilizarea terapeutică a celulelor stem din sângele placentar și 100 de studii clinice investigând rolul terapeutic al celulelor stem mezenchimale din țesutul cordonal3.
Creșterea semnificativă se datorează și noilor aplicații non hematologice, din domeniul medicinei regenerative ca terapia celulară, cu potențial de a revoluționa viitorul asistenței medicale prin translatarea de la managementul simptomelor la vindecarea bolii.
Noi perspective de utilizare terapeutică în domeniul medicinei regenerative (în curs de evaluare preclinică și clinică)
Celule stem din sângele ombilical
1. Boli neurologice dobândite (paralizie cerebrală, traumatism cerebral, encefalopatie hipoxic ischemică, hidrocefalie, AVC ischemic)
2. Autism
3. Boli neurodegenerative (Boala Alzheimer, Scleroza laterală amiotrofică, Boala Parkinson )
4.Hipoacuzia dobândită
5.Traumatisme ale măduvei spinării
6. Cardiopatii congenitale (Sindromul hipoplaziei inimii stângi; malformații valvulare)
7. Diabetul zaharat de tip I la debut, diabet zaharat tip II
8. Boala Crohn
9. Artrita reumatoidă
1.Boli neurodegenerative (Boala Alzheimer, Scleroza laterală amiotrofică, Boala Parkinson );
2. Autism
3. Traumatisme ale măduvei spinării
4. Boli autoimune (lupus eritematos sistemic, poliartrită reumatoidă, scleroză multiplă)
5. Displazia bronhopulmonară
6. Cardiomiopatii; Infarct miocardic
7. Ciroze
8. Leziuni renale acute
9. Boala grefă contra gazdă
10. Boli ale veziii urinare (incontinență urinară, vezică neurogenă)
11. Traumatisme ale genunchiului
12. Fracturi osoase neconsolidate (pseudoartroze)
Celule stem derivate din placentă
1.Accident vascular ischemic; Boala Alzheimer
2. Leziuni oculare, transplant de cornee
3. Leziuni ale maduvei spinarii
4. Fibroze pulmonare
5. Boala coronariana; Insuficienta cardiaca; Inginerie tisulara valvulara
6. Fibroza chistica
7. Boli metabolice congenitale
8. Ciroze hepatice
9 .Boli inflamatorii cronice intestinale
10. Arsuri, ulceratii atone, transplant de piele
11. Distrofii musculare
12. Boli articulare degenerative
13. Arteriopatie cronica obliterantă
14. Boli osoase; fracturi pe os patologic
“Convingerea mea este că terapia celulară și medicina regenerativă vor fi următorul mare avans în medicină” Celulele ca și cele care sunt prezente în sângele placentar vor reprezenta “promotorul” aceastui avans. Eu chiar cred că acum suntem doar la vârful aisbergului.”
afirmă Prof. Dr. Joanne Kurtzberg, Duke University
Programul unic de studii clinice din România pentru promovarea noilor terapii cu celule stem postnatale
În ianuarie 2014, Grupul Cord Blood Center a anunțat lansarea primului trial clinic din România și Slovacia care evaluează utilizarea terapeutică a sângelui ombilical autolog la copiii diagnosticați cu paralizie cerebrală.
Până în prezent, la nivelul grupului 17 copii cu vârste cuprinse între 1 și 9 ani, din România și Slovacia, au putut beneficia de acest tratament experimental nou, reprezentând o șansă în plus de recuperare.
În toate cazurile tratate s-a realizat o monitorizare atentă a copiilor, transfuzarea unității proprii de sânge ombilical nefiind însoțită de apariția unor incidente sau efecte secundare pe durata administrării sau postadministrare, copiii plecând acasă a doua zi.
Astfel, ca și prime rezultate de etapă pentru studiile aflate în derulare se poate afirma că
“Siguranța administrării unităților proprii de sânge ombilical, a fost confirmată prin cazurile tratate până în prezent, iar primele date preliminare obținute au evidențiat progrese cognitive și îmbunătățirea atenției copiilor. Acestea sunt argumente importante în determinarea noastră de a continua extinderea aplicațiilor clinice ale unităților de sânge ombilical conform celor mai recente tendințe din practica medicală mondială.”
precizează Dr. Zohdy Hamid, fondatorul Grupului Cord Blood Center
În România 6 copii diagnosticați cu Paralizie Cerebrală au beneficiat de transplantul cu unitatea proprie de sânge ombilical. Statusul neurologic al copiilor este evaluat atât anterior căt și postadministrare la intervale prestabilite de timp de către Prof. Dr. Dana Craiu, Coordonatorul Național al studiului care afirmă că „Este impresionantă dorința părinților de a le da copiilor lor această șansă la viață, totuși numărul unităților de sânge ombilical stocate este mult prea mic. Pentru a maximiza beneficiile pentru copil, trebuie definite grupe de risc, cum ar fi: copii cu encefalopatie hipoxic – ischemică și/sau nou-născuți cu o greutate foarte mică la naștere. Beneficiile la copii se observă în timp. Unii părinți spun că au apărut deja: sunt de atenție, pe partea cognitivă”.
Acest studiu medical este o premiera in lumea medicala fiind sustinut de catre Cord Blood Center in parteneriat cu doua institutii medicale din Romania : Clinica de Neurologie Pediatrica – Spitalul Clinic de Psihiatrie “Prof. Dr A. Obregia”, Bucuresti si Institutul Clinic Fundeni, Clinica de pediatrie, Departamentul Transplant Medular.
Scopul principal al acestui trial clinic este creșterea accesibilității la o nouă metodă de tratament experimental a paraliziei cerebrale, respectiv transfuzarea unității proprii de celule stem din sângele placentar recoltat la naștere, pentru un număr cât mai mare de copii din România diagnosticați cu această afecțiune. Anterior, acești copii erau nevoiți să călătorească în SUA, la Duke University Hospital, pentru a putea beneficia de aceast nou tratament.
“În țara noastră există cca 21 000 de copii afectați de paralizie cerebrală, însă prea puține grefe stocate, afirmă Dr. Dana Craiu”
, investigator principal și coordonator al studiului.